对于传统疗法束手无策的罕见遗传疾病，基因治疗同样也开辟了新的治疗路径。通过基因替代、基因编辑及基因修饰等创新策略，促使人体基因正常表达，以达到治疗效果。基因治疗药物为众多曾被传统疗法束缚的罕见遗传病治疗领域带来了前所未有的希望。

在9月7日举行的“罕见病与宫内儿科学专场”会议上，众多专家就线粒体疾病、地中海贫血、脊髓性肌萎缩症、苯丙酮尿症等多种罕见疾病的诊断与治疗经验，以及相关领域的最新进展进行了深入的探讨。此外，会议还涉及了产前诊断、新生儿基因筛查、宫内儿科等重要议题，专家 ...

渤健开发的诺西那生钠注射液是全球首个SMA治疗药物，也是国内首款获批上市的反义寡核苷酸（ASO）类药物。据悉，诺西那生钠注射液采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SM ...

36氪获悉，9月20日收盘，美股三大指数涨跌不一，纳指跌0.36%，标普500指数跌0.19%，道指涨0.09%。大型科技股涨跌不一，英特尔涨超3%，亚马逊涨0.91%，谷歌涨0.89%，Meta涨0.4%；特斯拉跌超2%，英伟达跌超1%，微软跌0.78%，Netflix跌0.47%，苹果跌0.29%。热门中概股多数下跌，老虎证券、富途控股跌超3%，蔚来跌超2%，爱奇艺 ...

中国工艺美术学会非遗专委会副秘书长，北京博物馆学会展览推介交流专委会副主任李媛媛说：”如果我们给非遗一个时态，非遗应该是现在进行时”。

9月24日，芯原股份盘中上涨5.0%，截至11:24，报26.03元/股，成交6783.61万元，换手率0.54%，总市值130.13亿元。

师哥照顾妹妹也太周到了，小乌龟都给背上了 ...